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Zolgensma: como funciona o medicamento mais caro do mundo que será ofertado pelo SUS

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20 Sep 2025(atualizado 20/09/2025 às 18h06)

O Ministério da Saúde anunciou neste sábado (22) que o medicamento Zolgensma será ofertado no Sistem

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Zolgensma: como funciona o medicamento mais caro do mundo que será ofertado pelo SUS

O Ministério da Saúde anunciou neste sábado (22) que o medicamento Zolgensma será ofertado no Sistema único de Saúde (SUS) para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. Segundo a pasta,loteria federal dia 12/11/22 a partir de uma negocia??o com a farmacêutica Novartis, as doses ser?o compradas a partir de um pre?o menor que o listado. O custo médio do Zolgensma é de R$ 7 milh?es. Mamadeira, ambiente quentinho e marshmallows: como vivem os porcos criados em fazenda para serem doadores de órg?osAdvil para treinar? Veja remédios que viraram febre antes da academia e causam riscos à saúde (e ao exercício) Na próxima semana, pacientes ser?o chamados para exames preparatórios nos 28 servi?os de referência para tratamento de AME no SUS. Para a compra do medicamento, foi firmado um acordo baseado em desempenho, o que significa que o pagamento por parte do Ministério da Saúde está condicionado ao resultado do tratamento, que será monitorado por uma equipe especializada. O Brasil será o sexto país a garantir o fármaco no sistema público. Para que serve o Zolgensma? Com incidência aproximada de 1 em cada 10 mil nascidos vivos, a AME é a maior causa genética de morte em bebês e crian?as e impacta progressivamente fun??es vitais básicas do organismo, como andar, engolir e respirar. O diagnóstico é dividido em cinco subtipos, de 0 a 4, cada um correspondente ao estágio dos sintomas e à idade do paciente. Quanto mais cedo o quadro se manifesta, piores s?o os impactos. Por isso, a forma 1, que surge em crian?as pequenas, embora a mais frequente, é uma das mais graves. Já o subtipo 4, cujos sinais costumam aparecer apenas na segunda ou terceira década de vida, é o mais brando. Os tratamentos disponíveis buscam evitar a progress?o dos sintomas e estender a qualidade e expectativa de vida. "Com a disponibiliza??o do Zolgensma, o Ministério da Saúde passa a ofertar para AME tipo 1 todas as terapias modificadoras desta doen?a. O tratamento pode impactar de forma determinante na qualidade de vida dessas crian?as, com avan?os motores como capacidade de engolir e mastigar, sustenta??o do tronco e sentar sem apoio", afirma a pasta, em comunicado. Como funciona o Zolgensma? O medicamento funciona como uma terapia genética de dose única, ele é aplicado como uma inje??o na veia. Um gene faltante, o SMN1, é introduzido dentro do vírus inativo para que chegue ao organismo da crian?a. Quando o sistema imunológico ataca o vírus, a cápsula é rompida e o gene consegue adentrar o interior dos neur?nios motores. A partir disso, o gene consegue cumprir sua fun??o de produzir proteínas necessárias. Mais recente Próxima Síndrome de Down: expectativa de vida cresceu 400% em apenas duas gera??es Ministério da Saúde Mais do Globo .post-notifier-pushstream{ display:none}.bstn-fd .bastian-card-mobile,.bstn-item-shape,.tag-manager-publicidade-banner_feed_esppub--visivel .tag-manager-publicidade-banner_feed_esppub{ background-color:#fff;contain:layout paint style;margin:16px 0 0;overflow:hidden}.feed-media-wrapper{ margin:24px -24px 0}.bstn-fd-item-cover{ background-color:#ccc;background-position:50%;background-size:cover;height:0;overflow:hidden;padding-top:56.25%;position:relative;width:100%}.bstn-fd-cover-picture{ position:absolute;top:0;left:0;height:100%;width:100%}.bstn-fd-picture-image{ color:transparent;height:100%;width:100%}.feed-post-body{ padding:24px 24px 0}.feed-post-link{ display:block;text-decoration:none}.feed-post-header{ color:#333;font:16px/20px Arial,sans-serif;letter-spacing:-.32px}.bstn-aovivo-label,.feed-post-header-chapeu{ 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